遺伝子編集治療のボトルネック
CASGEVYのような遺伝子編集治療は、すでに承認され、商業利用も始まっています。CRISPR Therapeuticsの公式発表によると、CASGEVYの2025年の売上は1億1,600万ドルで、同年に64人が投与を受けました。ただし、承認された治療が存在することと、必要とする患者に広く届くことには、なお距離があります。 普及に向けた課題は、「編集精度」「送達技術」「製造能力」「医療制度」の4つに整理できます。ただし、最大の制約は治療方式や開発段階によって異なります。体内で直接編集するin vivo治療では標的細胞への送達が重要になり、CASGEVYのように患者自身の細胞を体外で編集するex vivo治療では、患者ごとの製造と治療施設の受け入れ体制が普及を左右します。 本稿では、この違いを踏まえ、遺伝子編集治療を患者に届けるうえで何が制約になっているのかを見ていきます。なお、疾患の原因に働きかける治療であっても、すべての患者で完治や生涯にわたる効果が保証されるわけではありません。